前不久,一种美国“对早期阿尔茨海默病有效”的新药(lecanemab ,仑卡奈)获批进口。我没跟随着欢呼与兴奋。因为几年前上海一种宣称是“世界第一种可以使阿尔茨海默病逆转”的新药推出时,我曾经兴奋、期待过,可当给老伴儿服用了9个月后(其中前3个月没进医保,全自费,4000/月),她没有丝毫“逆转”,病情还更重了(大小便失禁和走路出问题和吃新药同步)。因此,我对这种吆喝已经没有了兴趣,甚至反感。
美国去年批准上市的新药,又是明确说只对“早期阿尔茨海默病”有效。而这种病在早期是很难确诊的。让不知是否真罹患了阿尔茨海默病的人,每年花18万块钱使用这些药,靠谱吗?
最近看到一份新研究报告指出,“FDA (美国食品药品监督管理局)批准的治疗早期阿尔茨海默病的两种新药(lecanemab、donanemab)得到了赞扬,但也存在很多争议。这些药物带来的益处微小且不确定,风险令人担忧且尚未完全了解,治疗成本也非常高”。报告给出的结论是:这表明,这些药物主要是基于理论而非实际益处进行推广的。
美国专业机构(IHS),为30名有“压制性医疗需求”(我理解是:强烈要求治疗)的患者开展注射新药治疗,并随之开展评估。两种新药虽然在治疗阿尔茨海默病方面有重大“突破”,但也引发不少争议,主要是质疑其安全性和有效性。因为它们只可以减缓但不能阻止疾病的发展。这些药物属于一类称为单克隆抗体的药物,其副作用包括脑出血和脑体积加速丧失,这也是阿尔茨海默病恶化的迹象。这份发表在《神经病学》(eNeuro)杂志(2024.7.1)上的研究报告指出,这些药物具有“令人担忧的安全性”,其中四分之一使用 lecanemab 的患者出现脑肿胀或出血,三分之一以上使用donanemab 的患者出现相同的副作用。研究人员表示,这些药物并没有像制药商所说的那样在18 个月内使患者的病情恶化减缓 27%,而是减缓了不到2.5%。研究报告作者分别是Alberto J. Espay(辛辛那提大学)、Kasper P. Kepp (丹麦技术大学)和 Karl Herrup(匹兹堡大学)。
而美国负责IHS 的 Eicher 博士则认为,这些药物减缓疾病进展的程度并不重要。医学总是涉及成本效益的选择。“无论是减缓 27% 还是 2%,这都是以前从未有过的”。她说,“由于这些药物的副作用,存在很多争议。这里存在风险。这在医学中总是存在的。在所有事情中都存在”。她表示,她的患者所经历的副作用,如头痛,是轻微的且易于控制,但在如此小的群体中可能尚未出现严重问题。她强调,对这些患者来说,这是一个值得的机会,一个希望。
这位博士说的不无道理。不管怎么说,它们使人们在治疗“不治之症”阿尔茨海默病方面,看到了一线希望。但是,正如质疑者的观点,这种希望更多是体现在理论方面,而不是治疗认知症(主要是阿尔茨海默病)的实际。毕竟目前全世界有5000多万确诊的阿尔茨海默病人(中国占1699万),其中绝大多数已经是中重度,也就是说,新药对他们没用。
一位近年爱忘事的朋友(记忆力减退,是早期阿尔茨海默病的主要症状)得知新药的巨额费用(18万/年,由于是“减缓”而不能阻止病情发展,需要持续用药)和副作用后,打趣地说“那我还是忘事吧”。就目前的收入水平,国人中又有多少有早期阿尔茨海默症状的人(有可能根本没有该病),愿意并有能力花那么多钱去用新药减少“2.5%”的忘事,还要冒着脑出血、脑肿胀等风险?而研究人员对它们评价的关键词是:益处微小且不确定,风险令人担忧,治疗成本非常高。
理论突破,是专业机构和人员的成就与荣耀,而实践突破,才是广大患者和普通民众的真正福音。衷心期盼能够逆转中重度阿尔茨海默病的新药和治疗方法(并能让多数病人承受得起费用),早日出现。当然,是否真有效,不能只听卖药的吆喝。而在此之前,我还是坚持杨金宇教授的思路,多用非药物方式,照护重度痴呆的老伴儿。
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